U medicini se ponekad najuzbudljivije vesti ne kriju u potpuno novom leku, nego u starom, skoro zaboravljenom preparatu koji dobije novu ulogu. Upravo takvu priču donosi najnovija objava o DFMO, leku koji se decenijama koristio protiv bolesti spavanja, a sada pokazuje prve ohrabrujuće rezultate kod dece sa ekstremno retkim Bachmann-Bupp sindromom. Reč je o genetskom poremećaju koji je do sada dijagnostikovan kod vrlo malog broja pacijenata u svetu, a rani tretmani ukazuju da lek može da ublaži deo teških simptoma.
Ova vest nije velika zato što odmah najavljuje čudo, već zato što pokazuje koliko je medicina danas postala detektivski posao. Kada se bolest javi kod svega nekoliko desetina ljudi, klasičan put razvoja leka postaje gotovo nemoguć: premalo pacijenata, preskupa istraživanja, previše administrativnih prepreka. Zato se sve više pažnje posvećuje takozvanom prenamenskom korišćenju lekova — ideji da se već poznat i ispitan preparat upotrebi za novu bolest ako biologija pokaže da ima smisla.
Bachmann-Bupp sindrom povezan je sa poremećajem u ODC1 genu, zbog čega se u organizmu menja rad određenih metaboličkih procesa. DFMO deluje baš na taj put, pa istraživači ne pokušavaju napamet, već ciljaju mehanizam koji stoji u osnovi bolesti. Kod nekoliko pacijenata uočeni su ohrabrujući pomaci, mada naučnici naglašavaju da je sve još rano i da su potrebni oprez, praćenje i veći broj podataka.
Za roditelje dece sa retkim bolestima ovakve vesti imaju posebnu težinu. One ne donose samo nadu u terapiju, već i osećaj da njihovo dete nije zaboravljeno u sistemu koji obično najbolje vidi velike brojeve. Retke bolesti često znače godine traganja za dijagnozom, stručnjacima, objašnjenjima i podrškom. Kada se pronađe i najmanji trag mogućeg lečenja, on postaje mnogo više od naučne beleške.
Za širu publiku, ovo je važan podsetnik da napredak ne mora uvek izgledati kao futuristička laboratorija. Ponekad izgleda kao povratak staroj polici sa lekovima i pitanje: “Da li smo u ovom preparatu već imali odgovor, samo ga nismo gledali iz pravog ugla?”
S.B.
